✨Aducanumab

Aducanumab, tên thương mại Aduhelm, là thuốc được dùng để chữa bệnh Alzheimer (AD).

Tháng 6 năm 2021, aducanumab được phê duyệt cho mục đích y khoa tại Hoa Kỳ, và là thuốc chữa Alzheimer dạng này đầu tiên. Đây cũng là thuốc chữa Alzheimer đầu tiên được phê duyệt kể từ năm 2003, và là liệu pháp đầu tiên nhằm vào tính chất sinh lý bệnh học của Alzheimer. Tháng 3 năm 2019, Biogen tạm ngừng việc phát triển thuốc sau khi dữ liệu từ hai thử nghiệm giai đoạn III cho thấy nó không đạt được chỉ tiêu chính.

Các nhà nghiên cứu đánh giá hiệu quả của aducanumab trong ba thử nghiệm khác nhau với tổng cộng 3.482 người tham gia. Đối với những bệnh nhân có bảo hiểm y tế phù hợp và/hoặc Medicare, chi phí mà bệnh nhân phải chi trả vào khoảng 11.500 đô la Mỹ một năm.

Tranh cãi

Việc phê duyệt liệu thuốc này dấy lên nhiều tranh cãi, cho rằng "cơ sở để phê duyệt là một chỉ tiêu thay thế chưa được chứng minh có liên hệ tương quan với bất kỳ tác động quan trọng nào cho bệnh nhân".

Tháng 11 năm 2020, một ủy ban các chuyên gia độc lập cho Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) kết luận rằng nghiên cứu của aducanumab thất bại trong việc đưa ra "bằng chứng thuyết phục" rằng loại thuốc này hoạt động tốt và kiến nghị FDA không phê duyệt aducanumab với lý do tính hiệu quả đáng ngờ và nhiều "dấu hiệu xấu" qua việc phân tích dữ liệu. Ngày 7 tháng 6 năm 2021, FDA đưa ra quyết định cuối cùng, cho phép sử dụng loại thuốc này. Liệu thuốc được coi là gây tranh cãi với những thử nghiệm lâm sàng cho ra kết quả mâu thuẫn về tính hiệu quả của nó. Ba thành viên của ủy ban đánh giá FDA từ chức sau khi FDA phê duyệt loại thuốc này. Public Citizen và Viện Nghiên cứu Lâm sàng và Kinh tế chỉ trích quyết định của FDA. Các tổ chức bệnh nhân vận động trên quy mô lớn nhằm phê chuẩn loại thuốc này bởi đặc tính mới của nó đối với một bệnh lý suy nhược vốn có rất ít phương pháp trị liệu. Các tổ chức vì bệnh nhân như Hiệp hội Alzheimer, Hội Alzheimer Canada, và Tổ chức Alzheimer Mỹ đều ủng hộ quyết định này.